Første behandling med Zolgensma er utført
Et nyfødt barn har for første gang her i landet fått behandling med det sjeldne legemiddelet Zolgensma. Medisinen skal hjelpe barnet mot den alvorlige muskelsykdommen Spinal muskelatrofi (SMA).
DET ALLER FØRSTE OPPTREKKET: Apotektekniker Bouchra Zaouaghi, ved Sykehusapotekene i Oslo på Ullevål, foretar det aller første opptrekket av medisinen Zolgensma.
– Sykehusapotekene i Oslo, avdeling Ullevål, bidro til behandlingen med import, opptrekk og tilrettelegging av infusjonspreparatet Zolgensma. Dette gjorde vi i et godt og tett samarbeid med det behandlende teamet på Barneklinikken ved Oslo universitetssykehus.
For personer med en alvorlige muskelsvekkelser
Zolgensma inneholder menneskelig genmateriale mot den alvorlige muskelsykdommen SMA, som er en alvorlig, arvelig sykdom som fører til tap av nerveceller i musklene som medfører svinn av muskulatur.
– Sykdommen er forårsaket av en mutasjon i SMN1-genet, som resulterer i en reduksjon av mengde SMN-protein, som igjen gir tap av motoriske nerveceller i ryggmargen og hindrer muskler i å få korrekte signaler fra hjernen. Målet med behandlingen med Zolgensma er å innføre en funksjonell kopi av SMN1-genet i motornevronene og på den måten fremme overlevelse og funksjon, sier han.
Normalt fødes det 5-6 barn med SMA i Norge per år.
– Zolgensma har en svært høy engangskostnad. Beslutningsforum sa ja til bruken gjennom en resultatbasert avtale i oktober 2021, som innebærer at dersom pasienten ikke får ønsket effekt, tilbakebetales deler av summen til sykehuset, sier Fossum.
DE ER GODT FORNØYDE MED DET FØRSTE OPPTREKKET: Avdelingsleder Dag Fossum og apotektekniker Bouchra Zaouaghi ved Sykehusapotekene i Oslo.
Avventer langtidseffekt
Den første behandlingen med infusjonspreparatet Zolgensma ble gjennomført 7. januar, og allerede 14. januar ble den andre behandlingen gjennomført.
Behandlende lege har begge gangene vært Sean Wallace fra Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet, Barneavdeling for Nevrolog:
– Medisinen Zolgensma er ny og det finnes ingen langtidsdata om effekt, men det er bevis at hvis legemiddelet kan gis i løpet av de første leveuker og før barnet har utviklet symptomer, kan det stoppe sykdomsprogresjonen og føre til at barn for en mest mulig normal funksjon og livskvalitet. Norge var det første landet i Europa som inkluderte SMA i det eksisterende nyfødtscreeningsprogrammet, sier han.
Nå vil tidlig diagnose, kombinert med tidlig behandling, forhåpentligvis forandre liv.
Nærbilde av etiketten til den unike Zolgensma-medisinen.
Mer informasjon:
Dag Fossum, leder på avdeling for sterile tilsetninger ved Sykehusapotekene i Oslo, dag.fossum@sykehusapotekene.no, tlf. 977 29 992.